Две войны одновременно: истории пациентов с редкими болезнями

Украинцы с редкими (орфанными) болезнями благодаря гуманитарной программе ICAP от фармкомпании Санофи продолжают получать терапию и жить полноценной жизнью. Их истории – в материале
Украинцы с орфанными болезнями имеют возможность во время войны получить доступ к такой необходимой для них терапии благодаря программе ICAP Санофи
Украинцы с орфанными болезнями имеют возможность во время войны получить доступ к такой необходимой для них терапии благодаря программе ICAP Санофи / Фото: istockphoto.com, freepik.com

Болезнь Гоше, Помпе, Фабри, мукополисахаридоз, болезнь Ниманна-Пика для большинства людей – непонятные медицинские термины. В то время как только в Украине более сотни людей с этими и другими редкими генетическими заболеваниями (орфанными), и они каждый день борются за свою жизнь. Сейчас, во время войны, получить жизненно необходимые и дорогостоящие лекарства им стало гораздо сложнее.

Но благодаря гуманитарной программе ICAP (International Charitable Access Program), которую уже 20 лет реализовывает международная фармацевтическая компания Санофи, люди с орфанными болезнями, по тем или иным причинам не получающие лечение за счёт государства, имеют возможность получить доступ к такой необходимой для них терапии. За все время работы программы пациенты получили лечение на сумму более 1,5 млрд гривен.

К слову, помощь Санофи во время войны не ограничивается только поддержкой орфанных пациентов. Так, компания предоставила гуманитарную помощь в размере более 30 млн единиц лекарств для ежедневного лечения свыше 20,5 млн пациентов. Общая сумма донаций препаратами в Украине от компании на сегодня превышает 21 млн евро.

Орфанные болезни – как живется таким людям в мире и Украине

Редкими считаются заболевания, частота которых составляет менее одного случая на каждые 2000 человек. Орфанные заболевания — это малоисследованные состояния и патологии, и на сегодняшний день далеко не для всех заболеваний существуют методы лечения.

Пациенты с редкими заболеваниями часто чувствуют себя "потерянными" в мире здравоохранения. Например, среди украинских пациентов – 72 человека с болезнью Гоше, которая может поражать мужчин и женщин. Это генетически обусловленное заболевание: значит, оно наследуется детьми от родителей.

Боли в костях и суставах, чувство усталости, кровотечения и склонность к образованию кровоподтеков – то, с чем приходится постоянно сталкиваться таким людям. Болезнь может также поражать печень и селезенку.

За все время работы программы ІСАР взрослые и маленькие  пациенты получили лечение на сумму более 1,5 млрд гривень
За все время работы программы ІСАР взрослые и маленькие пациенты получили лечение на сумму более 1,5 млрд гривень / Фото: freepik.com

Несмотря на то, что болезнь Гоше неизлечима, существуют лекарства и методы лечения, которые ослабляют проявления болезни и позволяют пациенту жить обычной жизнью. Но цена такого лечения – около 5 млн грн в год. Лечение – пожизненное.

Или болезнь Помпе — генетическое заболевание, поражающее примерно 1 человека на 40 000: в Украине 8 таких пациентов. Эта болезнь разрушает мышцы и нервные клетки по всему телу. В случае отсутствия своевременного и постоянного лечения болезнь может угрожать тяжелыми последствиями для жизни пациента.

В Украине государственное финансирование покрывает лечение многих орфанных заболеваний – врожденного иммунодефицита, муковисцидоза, фенилкетонурии, болезни Гоше, гемофилии, мукополисахаридоза, нанизма разного происхождения и других.

Например, с болезнью Гоше в Украине живет 72 пациента, 55 из них получали лечение за государственный бюджет, 13 – в рамках гуманитарных программ (8 из них – за счет гуманитарной программы Санофи).

С момента запуска, в 1991 году, международная гуманитарная программа Санофи сейчас является одной из самых масштабных гуманитарных программ подобного рода в фармацевтической отрасли. В рамках программы лечение получают более 3 300 пациентов с редкими заболеваниями из более чем 100 стран мира.

За эти 20 лет работы в Украине представители программы тесно сотрудничали с ведущими украинскими врачами, организациями пациентов и государственными учреждениями. Изначально их цель была создать сообщество для поддержки людей с орфанными заболеваниями, в частности – с болезнью Гоше.

Вскоре программа расширилась и на другие патологии. А в ближайшее время лечение получит первая в Украине пациентка с болезнью Ниманна-Пика. Единственная в мире инновационная терапия данной патологии, которая обходится в сумму около 160 000 евро, станет доступна для пациентки благодаря усилиям Санофи.

Из-за войны люди с орфанными заболеваниями оказались в ситуации, когда доступ к лечению стал ограниченным. Такие суммы на лечение "текущего" заболевания да еще в военное время могут кому-то показаться необоснованными, – говорит доктор медицинских наук, президент ГО "Всеукраинская орфанная метаболическая академия" Наталья Пичкур. – Но от этого дорогостоящего лечения зависят человеческие жизни – детские и взрослые. А каждая жизнь – бесценна, тем более что орфанные пациенты еще более уязвимы в военное время, чем остальные люди.

Среди пациентов с редкими заболеваниями не только взрослые – есть как дети, так и мамы маленьких детей, которые благодаря получаемому дорогостоящему лечению смогли не только родить здоровых малышей, но и полноценно ухаживать за ними.

Ведь эти маленькие украинцы – такие же полноценные граждане своей страны, за жизни и свободу которых сейчас идет борьба, – отмечает Наталья Пичкур.

Особенно важно получать помощь сейчас, в военное время, когда в связи с военными действиями возникли сложности с логистикой препаратов в регионы Украины, а часть пациентов вынуждена была вовсе выехать из страны. Именно поэтому команда Санофи, имеющая опыт реализации программ пациентской поддержки и международных отношений, с начала военного вторжения приняла решение максимально поддержать таких пациентов, чтобы обеспечить непрерывность их лечения, где бы они ни находились.

Объединение международных усилий ради помощи людям с редкими болезнями

Обеспечение украинских пациентов, живущих с редкими заболеваниями, необходимым лечением во время войны – вызов, который взяла на себя интернациональная команда Санофи во главе с локальной командой в Украине.

Среди украинцев сейчас 134 пациента с орфанными метаболическими заболеваниями, и все они нуждаются в постоянной терапии, – говорит Наталья Пичкур. – Диагностика, лечение и забота о таких пациентах – это показатель развития уровня здравоохранения в целом. И Украина до войны была одной из ведущих стран в направлении диагностики и лечения орфанных болезней. К нам приезжали учиться медики из Казахстана, Грузии, Армении, Беларуси и ряда других стран.

И сейчас, как отмечает Наталья Пичкур, очень важно сохранить наработанный опыт, использовать его и не потерять пациентов.

Самое сложное во время эвакуации и введения военного положения – обеспечить бесперебойные поставки лекарств пациентам, – говорит Наталья Пичкур. – И Санофи успешно с этим справились. Они смогли отвезти медикаменты нашему пациенту даже в Глухов, Сумской области. Все мы знаем, насколько там серьезная ситуация, постоянные обстрелы и порой нет возможности завезти в аптеку обычные медикаменты, не говоря уже о столь специфических лекарствах.

Наталья Пичкур отмечает, что благодаря слаженной работе команды пациенты из разных уголков Украины без всяких бюрократических проволочек могут получить свои препараты. Так, в первые дни войны, когда угроза военных действий была особенно высокой, пациентка из Киева получила необходимые медикаменты – команда Санофи смогла организовать доставку с соблюдением максимальных мер безопасности.

Удалось помочь пациентам не прерывать лечение даже в Николаеве, где положение очень серьезное. Сейчас в городе находятся 4 пациента с орфанными заболеваниями, которые нуждаются в непрерывной терапии, отмечает Елена Мартыненко, председатель Ассоциации пациентов с Гоше и мама пациента с этой болезнью.

Михаил Мартыненко, пациент с болезнью Гоше
Михаил Мартыненко, пациент с болезнью Гоше / Фото: пресс-служба

Я сама сейчас нахожусь в Николаеве, в Николаевской области всего 4 пациента (1 ребенок и 3 взрослых). Ребенок и два взрослых пациента получают терапию за средства государственного бюджета. Один взрослый пациент получает терапию с 2004 года по гуманитарной программе. Есть запасы препарата, закупленного за бюджет, – говорит Елена Мартыненко. – К сожалению, людям на временно оккупированных территориях нет возможности завезти лекарства. Но мы с ними постоянно на связи, поддерживаем их морально, помогаем с консультациями, также создан общий чат, где мы общаемся.

Но, несмотря на трудности, благодаря командной работе, как отмечает Наталия Самоненко, заведующая консультационным отделом Центра орфанных заболеваний и генной терапии Национальной детской специализированной больницы "Охматдет" Минздрава Украины, команде Санофи, врачам в Украине, волонтерам, самим пациентам и их родственникам, даже на временно оккупированных территориях пациенты получили свои препараты.

Это кажется невозможным, но даже в такой сложнейшей ситуации удалось обеспечить пациентов медикаментами, чтобы они могли продолжать терапию, – говорит Наталия Самоненко. – Ведь в оккупации людям получить медицинскую помощь вообще очень тяжело, а пациентам с редкими заболеваниями – тем более, элементарно нет возможности попасть в больницу или приобрести самые простые лекарства, не говоря уже о дорогостоящих препаратах.

Как происходит помощь орфанным пациентам за границей

С началом войны десятки украинских пациентов вынуждены были выехать за границу, в страны от соседней Польши до Испании и Норвегии. Все это время команды Санофи в Украине и странах, куда переехали пациенты, тесно сотрудничали между собой, обменивались информацией о месте нахождения этих пациентов, чтобы предоставить им необходимую поддержку.

С началом войны десятки украинских пациентов вынуждены были выехать за границу, в страны от соседней Польши до Испании и Норвегии
С началом войны десятки украинских пациентов вынуждены были выехать за границу, в страны от соседней Польши до Испании и Норвегии / Фото: Коллаж: Сегодня

Поддержка заключалась в том, чтобы каждый такой орфанный пациент в Польше, Германии или Франции имел связь с медицинским учреждением и мог соблюдать локальную процедуру получения необходимого лечения. И соответственно – возмещение этого лечения в кратчайшие сроки. В тех странах, которые не имеют возможности сразу покрыть лечение украинских пациентов, поддержку оказывают в рамках гуманитарной программы ICAP.

Наши пациенты смогли выехать из Харькова в Закарпатье, а потом – в Европу. Санофи поддерживает пациентов, которые оказались очень далеко – в Норвегии и Ирландии, – говорит Елена Мартыненко. – Они оперативно связываются с врачами и клиниками на местах, подключают местные общественные организации, если одними только силами медиков справиться не удается.

Одна из таких пациенток оказалась в Нидерландах. Врач, ведущий пациентку с болезнью Помпе, сообщил Санофи, что она была вынуждена переехать. Понимая важность продолжения терапии, представители компании в Украине немедленно связались с голландскими коллегами, а они в свою очередь обратились в глобальную команду с вопросом лечения.

На самом деле не было известно, смогут ли вообще голландские медицинские учреждения покрыть лечение украинской пациентки с редким заболеванием, и когда, поэтому Санофи решила протянуть свою руку помощи.

Руководители компании на глобальном уровне быстро согласовали предоставление коммерческих запасов для лечения украинской пациентки в Нидерландах, одновременно перечислив их гуманитарному центру Санофи. Таким образом, когда пациентка приехала в Нидерланды, она практически сразу могла продолжить свое лечение.

Конечно, было сложно, ведь пациенты ехали в неизвестность и очень переживали, смогут ли они продолжить жизненно важную для них терапию за границей, – говорит Наталия Самоненко. – Люди ехали в панике, некоторые – без документов, и только благодаря их лечащим врачам в Украине и их европейским коллегам при поддержке команды Санофи удалось справиться со всеми проблемами. Сейчас наши пациенты за границей не чувствуют себя брошенными, они знают, что их доктора, а также команда Санофи всегда протянет руку помощи.

Тем более, что все пациенты, как отмечает Наталия Самоненко, с нетерпением ждут возвращения в родную Украину, никто не хочет оставаться жить за границей – и часть из них уже вернулись. На ближайший год они могут быть спокойны, программа обеспечения будет работать и все те, кто до этого получал лечение будут полностью обеспечены медикаментами. Со своей стороны, стороны врачей и в частности НДСЛ "ОХМАТДИТ", мы точно можем гарантировать полную медицинскую поддержку.

Конечно же государственная программа продолжит свою работу и после окончания войны, – говорит Наталия Самоненко, – но на данный момент мы не знаем, в каком объеме обеспечение закупок лекарственных препаратов будет оказываться государством. То есть делать прогнозы никто сейчас не может, но МОЗ Украины заверяет, что будет стараться поддерживать орфанных пациентов. И, конечно же, компания Санофи, без которых было бы невозможно проделать такую огромную работу, будет продолжать программу ІСАР.

Диагностика как важный шаг к терапии в рамках ICAP

Этот процесс занимает время, ведь важно идентифицировать заболевание и поставить точный диагноз, – говорит Елена Мартыненко. – Поэтому изначально люди обращаются к семейному врачу, он уже при необходимости направляет к специалистам более узкого профиля, которые в свою очередь назначают диагностику. И здесь ключевую роль играют специалисты из "Охматдета" – не только генетики, а большая команда медиков. Санофи же в тесном сотрудничестве с "Охматдетом" и другими медучреждениями делает возможным людям с редкими заболеваниями жить полноценной жизнью и быть полезными.

Гуманитарная программа ICAP является своего рода "мостиком" между установлением диагноза и включением на государственную программу лечения редких заболеваний. Впрочем, много информации о наиболее распространенных редких болезнях в Украине, контакты специалистов, которые занимаются такими пациентами, есть на специальном сайте.

Реклама на segodnya.ua Реклама
главное
Герої не вмирають!

Позывной "Депутат". Сергей Компаниец - старшина роты 93-й отдельной механизированной бригады "Холодный Яр". Воевал на передовой с 2014 года. Ребята называли 47-летнего старшину "батей", потому что он помогал и учил каждого. Погиб в бою под Изюмом, прикрывая побратимов. Его 16-летний сын пошел учиться в военный колледж…

История героя
Валюта
Курс гривни сегодня

Валюта

Цена (грн)

Доллар США ($)

36.57

Евро (€)

37.38

статистика
Курс криптовалюты сегодня

Валюта

Цена, usd

Bitcoin (BTC)

23115.65

Cardano (ADA)

0.51

Bitcoin Cash (BCH)

134.35

Ethereum Classic (ETC)

36.97

Litecoin (LTC)

58.88

Theta (THETA)

1.53

ЗАПРАВКИ
Топливо сегодня
95+
95
ДТ
ГАЗ
51,99
50,99
56,99
27,47
52,00
51,00
55,00
27,98
-
49,00
53,00
27,09
-
50,00
54,00
27,29
-
-
53,04
27,70
-
-
-
27,48
-
-
-
27,48
-
51,00
55,00
28,05
-
50,80
54,49
27,38
-
49,00
53,00
27,26

Калькулятор зарплаты

Калькулятор зарплаты

Нажимая на кнопку «Принять» или продолжая пользоваться сайтом, вы соглашаетесь с правилами использования файлов cookie.

Принять